加州大學伯克利分校的Jennifer Doudna和瑞典于默奧大學亥姆霍茲感染研究中心的Emmanuelle Charpentier因發(fā)明了基因組編輯神器CRISPR-Cas9獲得了2015年度的生命科學突破獎。
看看這一激動人心的時刻吧，在硅谷，身穿黑色禮服的Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier在接受獎金為300萬美元的生命科學突破獎。
CRISPR/Cas是在大多數(shù)細菌和古細菌中發(fā)現(xiàn)的一種天然免疫系統(tǒng)，可用來對抗入侵的病毒及外源DNA。2012年，Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier領(lǐng)導的研究小組發(fā)表的一篇關(guān)鍵文章中揭示了天然免疫系統(tǒng)是如何變成編輯工具的。至少，可以在試管中切割任何的DNA鏈。此系統(tǒng)的工作原理是 crRNA（ CRISPR-derived RNA ）通過堿基配對與 tracrRNA （trans-activating RNA ）結(jié)合形成 tracrRNA/crRNA 復(fù)合物，此復(fù)合物引導核酸酶 Cas9 蛋白在與 crRNA 配對的序列靶位點剪切雙鏈 DNA。而通過人工設(shè)計這兩種 RNA，可以改造形成具有引導作用的sgRNA （singleguide RNA ），足以引導 Cas9 對 DNA 的定點切割。
接下來，科學家需要證明的是這種充滿魔法的編輯工具能否運用到人類細胞的基因組上。2013 年 1 月份，美國兩個實驗室在《Science》雜志發(fā)表了基于 CRISPR-Cas9 技術(shù)在細胞系中進行基因敲除的新方法，該技術(shù)與以往的技術(shù)不同，是利用靶點特異性的 RNA 將 Cas9 核酸酶帶到基因組上的具體靶點，從而對特定基因位點進行切割導致突變。
CRISPR-Cas 技術(shù)是繼鋅指核酸酶（ZFN）、ES 細胞打靶和 TALEN 等技術(shù)后可用于定點構(gòu)建基因敲除大、小鼠動物的第四種方法，且有效率高、速度快、生殖系轉(zhuǎn)移能力強及簡單經(jīng)濟的特點，在動物模型構(gòu)建的應(yīng)用前景將非常廣闊。
科學家們認為，CRISPR可能是自20世紀70年代生物技術(shù)時代開啟以來出現(xiàn)的最重要的基因工程技術(shù)。CRISPR系統(tǒng)具有搜索和替換DNA的雙重功能，可以讓科學們通過替換堿基，輕松的改變DNA的功能。在過去的幾個月里，科學家們已經(jīng)證實，利用CRISPR可以治療小鼠的肌肉萎縮、罕見肝臟疾病，使人類細胞免疫HIV等驚人的功能。
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